Deutsche Fanconi-Anämie-Hilfe e.V.

ANDROGENBEHANDLUNG BEI FANCONI-ANÄMIE (FA)

Grundlagen:
Androgene werden in der Therapie von Fanconi-Anämie seit annähernd 50 Jahren eingesetzt. Sie haben zu einer bedeutenden Verbesserung im Überleben dieser Patienten geführt. Viele verschiedene Präparate wurden in der Vergangenheit verabreicht. Einige der Testosteron-Derivate [Varianten des männlichen Geschlechtshormons Testosteron] wie Testosteron-Esther oder fluoridierte Präparate haben eine sehr stark vermännlichende Wirkung. Sie sollten nicht bei Kindern und Frauen angewendet werden. Unter den sogenannten anabolen Steroiden hat sich Oxymetholon vermeintlich als der effektivste Wirkstoff zur Stimulierung der Blutbildung erwiesen. Systematische Prüfungen oder Vergleiche von verschiedenen Androgenen haben bisher aber nicht stattgefunden. So wird auch Danazol immer wieder als potentiell wirksame Alternative genannt. Es handelt sich hierbei um ein abgeschwächtes Androgen mit immunregulatorischen Eigenschaften und Einsatz bei Immunthrombozytopenien, Lupus erythematodes und Endometriose. Oxymetholon führt unter sorgfältigen Kontrollen zu begrenzten Nebenwirkungen, die zu starke Vermännlichung bei Mädchen und vor allem die Lebernebenwirkungen zwingen gelegentlich zur Dosisreduktionen oder Beendigung der Androgengaben. Es wäre sehr wünschenswert, wenn die Androgene auch gegenüber der Transplantation noch einmal unter kontrollierten Bedingungen in multizentrischen Studien geprüft würden.